پژوهشگران مؤسسه کارولینسکا در سوئد فناوری نوینی بر پایه‌ی وزیکول‌های خارج‌سلولی طراحی کرده‌اند که می‌تواند پروتئین‌ها و ویرایشگرهای ژنی مانند CRISPR/Cas9 را با کارایی بالا به سلول‌ها برساند. این روش، با بهره‌گیری از پروتئین‌های ویروسی و باکتریایی، موانع کلیدی در تحویل درون‌سلولی را برطرف کرده و در مدل‌های حیوانی، امید تازه‌ای برای درمان بیماری‌های ژنتیکی و عصبی پدید آورده است. […]
پژوهشگران دانشگاه پنسیلوانیا با توسعه روشی نوین برای انتقال ایمن DNA به درون سلول‌ها، موفق شدند با حذف واکنش‌های ایمنی خطرناک، تولید پروتئین‌های درمانی را برای ماه‌ها حفظ کنند. این دستاورد می‌تواند نقطه عطفی در درمان بیماری‌های مزمن و ژن‌درمانی دقیق باشد. […]
اولین دوز ژن درمانی بر اساس سلول درمانی برای بیماران Sanfilippo syndrome type A در تاریخ ۸ اردببهشت انجام گردید. در فاز اول این مطالعه که توسط دانشگاه منچستر انگلستان انجام می‌گیرد ببن سه تا […]
در این مقاله محققان از طریق غربالگری انبوه مولکولی موفق به شناسایی مهار کننده های PAPD5 گردیده اند که می توان از طریق آنها فعالیت های تلومراز در سلول های بنیادی را مجدداً برقرار نمود.
این پیشرفت می‌تواند منجر به ساخت دارو برای بیماری های دیسکراتوز مادرزادی و فیبروز ریه ناشی از اختلالات تلومر گردد. https://bit.ly/2S0tb88 […]
خلاصه مقاله مروری نیچر در مورد سندرم داون و چشم اندازهای درمان در سندرم داون وجود یک کروموزوم اضافی ۲۱ در انسان منجر به مجموعه‌ای از ویژگیهای بالینی می‌شود که به نام سندروم داون شناخته […]
نتایج داخلی کارآزمایی بالینی انجام شده برای ژن درمانی بیماران هموفیلی B که در یک سخنرانی در کنگره سیزدهم انجمن هموفیلی در اروپا منتشر شده است نشان می‌دهد که ژن درمانی با دوز بالا با […]
ژنتیک بالینی