نتایج داخلی کارآزمایی بالینی انجام شده برای ژن درمانی بیماران هموفیلی B که در یک سخنرانی در کنگره سیزدهم انجمن هموفیلی در اروپا منتشر شده است نشان می‌دهد که ژن درمانی با دوز بالا با روش AAV سطح فاکتور ۹ را در این بیماران به حد طبیعی رسانده است این کارآزمایی با همکاری یو سی ال لندن انجام گرفته است.
در این مقاله محققان از طریق غربالگری انبوه مولکولی موفق به شناسایی مهار کننده های PAPD5 گردیده اند که می توان از طریق آنها فعالیت های تلومراز در سلول های بنیادی را مجدداً برقرار نمود.
این پیشرفت می‌تواند منجر به ساخت دارو برای بیماری های دیسکراتوز مادرزادی و فیبروز ریه ناشی از اختلالات تلومر گردد. https://bit.ly/2S0tb88 […]
در مقاله ای که هفتم دسامبر در مجله پزشکی نیوانگلند چاپ شد دانشمندان نشان دادند که یک شیوه ژن درمانی می تواند هموفیلی B را درمان کند. در این ویدئو چکیده مقاله توضیح داده شده است. […]
محققین توانسته اند با روش ژن درمانی بیماری اپیدرمولیز بولوزا را در یک پسر بچه مبتلا به نوع پیشرفته این بیماری درمان کنند […]
ژنتیک بالینی
