مقاله‌ای از آکادمی نورولوژی آمریکا، شواهد مربوط به درمان ژنی جدید «دلاندیستروژن موکسپارووک» برای دیستروفی عضلانی دوشن را مرور کرده است. اگرچه این روش در ژوئن ۲۰۲۴ مجوز FDA را دریافت کرده، اما اثربخشی آن در بهبود عملکرد حرکتی هنوز قطعی نیست و با عوارضی همراه است که نیازمند پایش بالینی دقیق هستند. […]
سامانه جدید ویرایش ژن evoCAST می‌تواند ژن‌های کامل را با دقت بالا وارد ژنوم انسان کند. این فناوری که از ترانسپوزون‌های باکتریایی الهام گرفته و با روش تکامل مصنوعی ارتقا یافته، نویدبخش درمان‌های دقیق و دائمی برای بیماری‌های ژنتیکی پیچیده است. […]
پژوهشگران برای نخستین‌بار از هوش مصنوعی مولد برای طراحی توالی‌های مصنوعی DNA استفاده کرده‌اند که می‌توانند بیان ژن را در سلول‌های سالم پستانداران با دقت بالا کنترل کنند. این فناوری امکان روشن یا خاموش‌کردن ژن‌ها را فقط در انواع خاصی از سلول‌ها فراهم می‌کند و می‌تواند مسیرهای نوینی برای ژن‌درمانی هدفمند و دقیق بگشاید. […]
در یک کارآزمایی بالینی، پژوهشگران دانشگاه مینه‌سوتا با استفاده از فناوری CRISPR/Cas9 موفق شدند عملکرد سلول‌های ایمنی را علیه سرطان‌های پیشرفته دستگاه گوارش تقویت کنند. نتایج اولیه حاکی از ایمنی بالا و اثربخشی بالقوه این روش است، به‌ویژه در یکی از بیماران تومورها کاملاً ناپدید شدند و عود بیماری مشاهده نشد. این دستاورد می‌تواند نقطه‌عطفی در درمان سرطان‌های مقاوم و پیشرفته باشد. […]
ژنتیک بالینی