موفقیت ژن درمانی برای هموفیلی B

نتایج داخلی کارآزمایی بالینی انجام شده برای ژن درمانی بیماران هموفیلی B که در یک سخنرانی در کنگره سیزدهم انجمن هموفیلی در اروپا منتشر شده است نشان می‌دهد که ژن درمانی با دوز بالا با روش AAV سطح فاکتور ۹ را در این بیماران به حد طبیعی رسانده است این کارآزمایی با همکاری یو سی ال لندن انجام گرفته است.

مطالب اخیر

واریوم (Variome) در ژنتیک انسانی و ژنتیک بالینی

در ژنتیک انسانی، «یافتن واریانت» معمولاً از «تفسیر واریانت» آسان‌تر است. مفهوم واریوم (Variome)—یعنی مجموعهٔ تنوع ژنتیکی در سطح جمعیت—یکی از جوانب عمده در تفسیر واریانت‌ها، کاهش تعداد واریانت های با اهمیت نامشخص یا VUS، [...]