خط خبر

تحول جدید در عرصه ژن درمانی: درمان هموفیلی

یک شرکت فیلادلفیایی بنام اسپارک تراپیوتیکس موفق شده است تا از طریق ژن درمانی در چهار بیمار هموفیلی آنان را درمان نماید.

یک شرکت فیلادلفیایی  بنام اسپارک تراپیوتیکس موفق شده است تا از طریق ژن درمانی در چهار بیمار هموفیلی آنان را درمان  نماید. این یافته ها در نشست انجمن هماتولوژی اروپا در کپنهاک ارایه شده است و محققین و منتقدین در بررسی های اولیه بر امید بخش بودن این درمان صحه گذاشته اند. همه بیمارانی که در این دوره درمانی شرکت کرده اند به درمان پاسخ داده و نیاز  به درمان فاکتورهای انعقادی نداشته اند. میزان افزایش فاکتور ٩ در بیماران مختلف بعد از چند هفته به ٢۶ تا سی درصد افزایش یافته است. با این وجود قبل از انکه بتوان از این دارو در ابعاد گسترده بالینی استفاده کرد لازم است این دارو در تعداد بیشتری بیمار آزمایش شود و نیز مراجع نظارتی کاربرد ان و بی خطر  بودن و پایداری نتایج را تایید نمایند. در گذشته ژن درمانی برای بعضی از بیماری های نادر نتیجه بخش بوده است اما این نخستین بار است که در یک بیماری نسبتا شایع ژنتیکی این موفقیت دیده شده است

نام دارو در حال حاضر SPK-9001 می باشد که بعد ورود به بازار به کمپانی pfizer تعلق خواهد داشت.